Человек 2.0. Перезагрузка - стр. 52

. Она проще, быстрее и дешевле, чем какой-либо из ее аналогов, использовавшихся прежде и обходившихся в тысячи долларов, причем на разработку одного такого метода зачастую уходили месяцы: изменению одного-единственного гена вполне могла быть целиком посвящена студенческая дипломная работа. До сравнительно недавнего времени методики целенаправленной генной терапии предполагали вставку генетического материала в какое-то произвольное место хромосомы, что иногда вызывало нежелательные побочные эффекты. А вот технология CRISPR, применимость которой для редактирования генов в человеческих клетках показали только в 2012 г., является гораздо более точным и тонким инструментом. В ее основе – задействование системы, используемой одноклеточными организмами для отслеживания чужеродных ДНК из встреченных ими ранее вирусов и плазмид, которые представляют угрозу для данной клетки. Применяя так называемые «гидовые РНК» как молекулярные маркеры для точного обозначения мест, где необходимо провести разрезы в человеческих клетках, ученые – они убедительно это продемонстрировали – могут управлять действиями фермента Cas9, обладающего способностью «взрезать» ДНК, чтобы извлекать нежелательные гены из клетки – или вставлять в нее новый генетический материал.

Методика позволяет даже лаборантам выполнять что-то вроде микрохирургии генов: теперь можно очень точно нацеливаться на определенные генетические последовательности в тех или иных участках хромосомы и легко изменять их. Эти серьезные модификации можно осуществлять сравнительно быстро – применяя доступные всем желающим готовые инструменты, которые стоят всего около 30 долларов. Многие убеждены, что вскоре эта технология позволит путем такого «переписывания» избавлять людей от многокомпонентных заболеваний и генетических черт – таких, причиной возникновения которых служит не один, а несколько генов.

Однако еще задолго до появления CRISPR ученые пытались использовать модифицированную ДНК. В 1990 г. группа, работающая в одном из американских Национальных институтов здравоохранения (National Institutes of Health, NIH) под руководством У. Френча Андерсона, лечила четырехлетнюю девочку от синдрома тяжелого комбинированного иммунодефицита [его еще называют «синдромом мальчика в пузыре», так как больные им весьма уязвимы перед инфекционными заболеваниями и вынуждены постоянно находиться в стерильной среде], взяв у нее пробу крови, изолировав лейкоциты (белые кровяные тельца) в чашке Петри и затем подвергнув их воздействию вируса, который, как надеялись ученые, сможет внедрить свой генетический груз в ядра клеток девочки. Этот вирус заранее выпотрошили и начинили рекомбинантной ДНК, кодирующей производство одного из важнейших ферментов, необходимых для выработки Т-лимфоцитов, борющихся с инфекциями: именно этот фермент организм пациентки оказался не способен вырабатывать самостоятельно. Когда ученые вернули эти клетки в организм больной и он начал синтезировать необходимый фермент, это стало поворотным моментом в истории науки.